"遺伝子治療／操作" のアプローチが、"がんや難病" の有力な治療法として採用され始めている。 すでに、＜寝たきり難病"芳香族アミノ酸脱炭酸酵素(AADC)欠損症"＞ に対する "国内初" の "遺伝子治療(自治医大)" については、この7月に注目した。
◆ 参照 当誌過去の "ＡＡＤＣ欠損症" 関連記事
○ ＜自治医科大の山形崇倫教授らのチームは１日、全身の筋肉がうまく動かず、寝たきりになってしまう小児の神経難病に対する遺伝子治療を、国内で初めて実施したことを明らかにした。 この難病は「芳香族アミノ酸脱炭酸酵素（ＡＡＤＣ）欠損症」と呼ばれ、神経の間で信号を伝える物質が、生まれつき作れない。 チームは、厚生労働省の承認を得た上で、６月２９日、ＡＡＤＣを作る遺伝子を組み込んだウイルスを、１５歳の男性に投与した。同様の治療は台湾で１６例行われ、一部は介助付きで歩けるようになったという。＞ （ 寝たきり難病"芳香族アミノ酸脱炭酸酵素(AADC)欠損症"の15歳に遺伝子治療(自治医大)！／当誌 2015.07.04 ）
今回注目する下記引用サイト記事 ： 遺伝子治療で難病改善 ＡＡＤＣ欠損症の子ども／【共同通信】／2015.11.10 - 18:27 は、 上記関連記事の続報に位置するもので、 ＜自治医大は１０日、遺伝子の異常で脳内の神経伝達物質が作れず寝たきりになる子どもの難病「芳香族Ｌアミノ酸脱炭酸酵素（ＡＡＤＣ）欠損症」の患者２人に遺伝子治療を実施し、効果があったと発表した。ほかの神経難病の治療法開発にもつながる＞ と報じている。
＜自治医大は１０日、遺伝子の異常で脳内の神経伝達物質が作れず寝たきりになる子どもの難病「芳香族Ｌアミノ酸脱炭酸酵素（ＡＡＤＣ）欠損症」の患者２人に遺伝子治療を実施し、効果があったと発表した。ほかの神経難病の治療法開発にもつながるという。 ＡＡＤＣ欠損症は、国内では６人が診断されているまれな病気。神経伝達物質ドーパミンの合成に必要な酵素が生まれつきなく、生後１カ月以内に発症する。全身硬直などの発作を繰り返し、首が据わらないまま寝たきりになり、有効な治療法はなかった。 同大は、ＡＡＤＣが減る病気のパーキンソン病でも遺伝子治療による臨床研究を進めている。＞ とある。
遺伝子治療で難病改善 ＡＡＤＣ欠損症の子ども／【共同通信】／2015.11.10 - 18:27
自治医大は１０日、遺伝子の異常で脳内の神経伝達物質が作れず寝たきりになる子どもの難病「芳香族Ｌアミノ酸脱炭酸酵素（ＡＡＤＣ）欠損症」の患者２人に遺伝子治療を実施し、効果があったと発表した。ほかの神経難病の治療法開発にもつながるという。
ＡＡＤＣ欠損症は、国内では６人が診断されているまれな病気。神経伝達物質ドーパミンの合成に必要な酵素が生まれつきなく、生後１カ月以内に発症する。全身硬直などの発作を繰り返し、首が据わらないまま寝たきりになり、有効な治療法はなかった。
同大は、ＡＡＤＣが減る病気のパーキンソン病でも遺伝子治療による臨床研究を進めている。
打つ手なし、とさえ見なされてきた "神経難病" に、前途に光が見えるような効果が表れたことは、"遺伝子治療" の可能性に少なからぬ期待を誘っている...... (2015.11.12）
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