"ｉＰＳ細胞" 技術の応用は、"再生医療" 分野での "移植臓器再生" にとどまらず、「創薬」研究（治療薬の開発、その開発過程・検査過程での貢献！）においても手堅く展開し始めている。
◆ 参照 当誌過去の "ｉＰＳ細胞,難病" 関連記事
(1) ＜筋肉組織などが骨に変化する希少難病の患者の皮膚から作ったｉＰＳ細胞（人工多能性幹細胞）を遺伝子操作で修復し、骨になりにくくすることに成功したと、京都大ｉＰＳ細胞研究所の戸口田淳也教授らの研究チームが１２日、米専門誌「ステムセルズ」電子版に発表した。発症過程の解明、治療薬の開発などに役立つ成果としている。......＞ （ 難病/進行性骨化性線維異形成症(FOP)患者の"iPS細胞" 遺伝子操作で修復！(京大チーム)／当誌 2015.03.14 ）
(2) iPS細胞の医療応用"二つの流れ"！(1)"再生医療"分野、(2)難病向け治療薬研究"創薬"！／当誌 2014.09.21
(3) ＜患者から作ったｉＰＳ細胞を使い、治療薬の候補となる物質を特定する というかたちで、いわば、"患者から作ったｉＰＳ細胞" が "患者自身" の "病状" の "代理(?)" 的役割を果たす！......＞ （ "iPS細胞"技術は"再生医療"分野での成果に加え、「創薬」研究においても手堅く展開！／当誌 2014.09.20 ）
今回注目する下記引用サイト記事 ： ｉＰＳで難病発症物質を特定、治療薬開発に期待...京大／yomiDr. ヨミドク／2015.12.01 は、 ＜筋肉や靱帯（じんたい）などが骨に変わる希少難病の患者の皮膚から作ったｉＰＳ細胞（人工多能性幹細胞）を使い、発症に関わるたんぱく質を特定した。治療薬の開発に役立つと期待される＞ と報じている。
＜筋肉や靱帯（じんたい）などが骨に変わる希少難病の患者の皮膚から作ったｉＰＳ細胞（人工多能性幹細胞）を使い、発症に関わるたんぱく質を特定したと、京都大ｉＰＳ細胞研究所の戸口田淳也教授らのチームが発表した。治療薬の開発に役立つと期待される。１日付の米科学アカデミー紀要電子版に論文が掲載される。 「進行性骨化性線維異形成症（ＦＯＰ）」という難病で、歩行困難になり、激しい痛みも伴う。患者は国内で約８０人、世界で７００～１０００人いる。 遺伝子の変異で、体の組織に骨を作るよう命令する「ＡＣＶＲ１」というたんぱく質が異常に活性化することが原因とされるが、詳しい仕組みは不明だった。 チームは、患者のｉＰＳ細胞から、病気の特徴を再現した細胞を作り、様々なたんぱく質を加えた。その結果、細胞の変化を促す作用がある「アクチビンＡ」が、ＡＣＶＲ１を活性化させていることを突き止めた。健康な人の細胞では、活性化しないという。 細胞レベルの実験では、アクチビンＡの働きを抑える試薬でＦＯＰの症状を抑えられた。今後、動物実験などで安全性や有効性を調べていく。戸口田教授は「成果を基に創薬研究を進めたい」と話す。 患者の一人、兵庫県明石市立明石商業高３年、山本育海（いくみ）さん（１７）は「研究が一歩ずつ進んでいるのを感じる。ＦＯＰを含む様々な難病でｉＰＳ細胞を使った創薬が実現すればうれしい」と語った。＞ とある。
ｉＰＳで難病発症物質を特定、治療薬開発に期待...京大／yomiDr. ヨミドク／2015.12.01
筋肉や靱帯（じんたい）などが骨に変わる希少難病の患者の皮膚から作ったｉＰＳ細胞（人工多能性幹細胞）を使い、発症に関わるたんぱく質を特定したと、京都大ｉＰＳ細胞研究所の戸口田淳也教授らのチームが発表した。治療薬の開発に役立つと期待される。１日付の米科学アカデミー紀要電子版に論文が掲載される。
「進行性骨化性線維異形成症（ＦＯＰ）」という難病で、歩行困難になり、激しい痛みも伴う。患者は国内で約８０人、世界で７００～１０００人いる。
遺伝子の変異で、体の組織に骨を作るよう命令する「ＡＣＶＲ１」というたんぱく質が異常に活性化することが原因とされるが、詳しい仕組みは不明だった。
チームは、患者のｉＰＳ細胞から、病気の特徴を再現した細胞を作り、様々なたんぱく質を加えた。その結果、細胞の変化を促す作用がある「アクチビンＡ」が、ＡＣＶＲ１を活性化させていることを突き止めた。健康な人の細胞では、活性化しないという。
細胞レベルの実験では、アクチビンＡの働きを抑える試薬でＦＯＰの症状を抑えられた。今後、動物実験などで安全性や有効性を調べていく。戸口田教授は「成果を基に創薬研究を進めたい」と話す。
患者の一人、兵庫県明石市立明石商業高３年、山本育海（いくみ）さん（１７）は「研究が一歩ずつ進んでいるのを感じる。ＦＯＰを含む様々な難病でｉＰＳ細胞を使った創薬が実現すればうれしい」と語った。
（2015年12月1日 読売新聞）
いよいよ、"ｉＰＳ細胞" 技術に基づいた「創薬」研究は、具体的な成果を刈り取るステージに這い上がって来た観がある。 希望を抱いて来られた難病患者さんたちのために、一刻も早い創薬の完成を期待したい...... (2015.12.03）
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