今回注目する下記引用サイト記事 ： パーキンソン病とＡＬＳの遺伝子治療、来年にも治験...数年後の治療薬実用化目指す／yomiDr.ヨミドクター／2018.07.13 は、 ＜運動障害などを引き起こす難病「パーキンソン病」や、全身の筋肉が衰える難病「筋 萎縮 性側索硬化症（ＡＬＳ）」の患者に、正常な遺伝子を投与する遺伝子治療の臨床試験（治験）を、来年にも自治医科大などのチームがそれぞれ始める。１回の治療で長期間、症状改善や病気の進行を抑えられる可能性があり、数年後の治療薬の実用化を目指している。 遺伝子治療は、人工的に作った正常な遺伝子を患者の細胞に組み入れ、病気を治療する。遺伝子を細胞に送り込む「運び役」として、安全性の高い医療用ウイルスなどが使われる＞ と解説している。
＜......パーキンソン病は、脳内で運動の指令を伝える物質「ドーパミン」が十分に作れなくなり、体が震えたり動きが鈍くなったりする。治験では、複数の正常な遺伝子をウイルスに入れて作った治療薬を、患者の脳に注入する。一部の遺伝子を患者の細胞に注入する臨床研究では、目立った副作用はなく、運動障害の改善もみられたという。 また、ＡＬＳは特定の酵素の減少が筋肉の萎縮にかかわっているとされ、治験ではこの酵素を作る遺伝子を入れた治療薬を脊髄周辺に注入。世界初の試みだが、マウスでは、病気の進行を抑える効果が確認されたという。いずれの治療薬も、チームの村松慎一・自治医科大特命教授らが設立したベンチャー「遺伝子治療研究所」（川崎市）で製造する。村松氏は「どちらの病気も遺伝子治療薬はまだなく、なるべく早く実用化したい」と話す。 ◇ 日本遺伝子細胞治療学会理事長の金田安史・大阪大教授の話 「遺伝子治療は、１回の治療で長期的な効果が期待できる。国際競争が激しく、国内でも取り組みを強化する必要がある」 ◇ 【パーキンソン病と筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）】 パーキンソン病は５０歳以降の発症が多く、国内患者数は推定約１６万人。薬での治療が一般的だが、病気が進むと効きにくくなる。ＡＬＳは５０～６０歳代の発症が多く、国内患者数は約９５００人。進行すると、歩行や呼吸が困難になる＞ とある。
パーキンソン病とＡＬＳの遺伝子治療、来年にも治験...数年後の治療薬実用化目指す／yomiDr.ヨミドクター／2018.07.13
運動障害などを引き起こす難病「パーキンソン病」や、全身の筋肉が衰える難病「筋 萎縮 性側索硬化症（ＡＬＳ）」の患者に、正常な遺伝子を投与する遺伝子治療の臨床試験（治験）を、来年にも自治医科大などのチームがそれぞれ始める。１回の治療で長期間、症状改善や病気の進行を抑えられる可能性があり、数年後の治療薬の実用化を目指している。
遺伝子治療は、人工的に作った正常な遺伝子を患者の細胞に組み入れ、病気を治療する。遺伝子を細胞に送り込む「運び役」として、安全性の高い医療用ウイルスなどが使われる。
パーキンソン病は、脳内で運動の指令を伝える物質「ドーパミン」が十分に作れなくなり、体が震えたり動きが鈍くなったりする。治験では、複数の正常な遺伝子をウイルスに入れて作った治療薬を、患者の脳に注入する。一部の遺伝子を患者の細胞に注入する臨床研究では、目立った副作用はなく、運動障害の改善もみられたという。
また、ＡＬＳは特定の酵素の減少が筋肉の萎縮にかかわっているとされ、治験ではこの酵素を作る遺伝子を入れた治療薬を脊髄周辺に注入。世界初の試みだが、マウスでは、病気の進行を抑える効果が確認されたという。いずれの治療薬も、チームの村松慎一・自治医科大特命教授らが設立したベンチャー「遺伝子治療研究所」（川崎市）で製造する。村松氏は「どちらの病気も遺伝子治療薬はまだなく、なるべく早く実用化したい」と話す。
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日本遺伝子細胞治療学会理事長の金田安史・大阪大教授の話 「遺伝子治療は、１回の治療で長期的な効果が期待できる。国際競争が激しく、国内でも取り組みを強化する必要がある」◇【パーキンソン病と筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）】パーキンソン病は５０歳以降の発症が多く、国内患者数は推定約１６万人。薬での治療が一般的だが、病気が進むと効きにくくなる。ＡＬＳは５０～６０歳代の発症が多く、国内患者数は約９５００人。進行すると、歩行や呼吸が困難になる。
パーキンソン病、筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）は、治療が難しい難病であり、もし、上記記事にある "遺伝子治療" のアプローチが成果を挙げるならば画期的だ。 臨床試験（治験）が奏功することを期待したい...... (2018.07.16）
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