今回注目する下記引用サイト記事 ： ゲノム編集、遺伝性難病の治療に道 国内制度に遅れ／日本経済新聞／2018.09.23 - 06:30 は、 ＜自治医科大学（栃木県下野市）の研究室にある飼育ケースの中を動き回るマウス。遺伝子の一部の変化によって起こる難病「Ｘ連鎖重症複合免疫不全症」を、画期的な遺伝子改変技術「ゲノム編集」を使って治したものだ。感染症になりやすい体質を変えることに成功した。この病気は骨髄移植しか治療法がないが「ゲノム編集ならば、副作用を抑えた治療を実現できるかもしれない」と花園豊教授は期待する。 狙った遺伝子を正確に改変するゲノム編集を使い、遺伝子の一部の変化から起こる様々な遺伝病を治療する研究が進む。ゲノム編集で問題の遺伝子を取ったり、正しいものに入れ替えたりする。全ての細胞でゲノム編集が起きなくても、一部の細胞で正しいたんぱく質ができるようになれば症状は改善する。特定の遺伝性の難病の福音になる可能性があるわけだ＞ と報じている。
＜......花園教授の手法はまず注射器で骨髄から病気の細胞を約１万個取り出す。これを培養液に入れてゲノム編集に必要なたんぱく質などを加えると、一部が正しい遺伝子に戻る。これを患者に投与する計画だ。2018年からブタでの試験も始め、19年秋までに人への応用の可能性を確かめる。 同じ自治医科大学の大森司教授は血友病の治療にゲノム編集を使う。肝臓の細胞が血液を固める物質を作るようにする狙いだ。３年以内にサルやブタで有効性や安全性を調べる。大森教授は「政府も遺伝子治療のプロジェクトに力を入れ始めた。日本でもやろうという流れを感じる」と話す。 国内の大学での研究は活発になったが、実用化を見据えると話は別だ。 ―― 中略 ―― 海外は先行しており、中国では16年から、子宮けいがんの原因ウイルスの遺伝子をつぶすのにゲノム編集を使う臨床試験が始まった。欧州では血液難病の臨床試験の計画がある。 一方、日本には明確な指針が無く、先例も出ていないため、研究者は二の足を踏む。関連する遺伝子治療の指針を見直すことを厚生労働省の専門委員会で議論しているが、具体的な新指針の話は進んでいない。 ゲノム編集による治療は他にも課題がある。今年に入り、遺伝子の切断による副作用を指摘する論文が相次ぎ発表された。がん化リスクが上がるという実験例や、遺伝子の誤った部分の切断による副作用が起こる可能性があるという。大規模な遺伝子の欠失が起こるという論文もある。 そうした副作用を減らす新たなゲノム編集の手法の研究も進む。ただせっかく開発しても、日本では実際に使用するまでにまだ時間がかかる。生命倫理に詳しい北海道大学の石井哲也教授は「安全性を担保するためにリスクを評価する基準作りが必要だ」と指摘する＞ とある。
ゲノム編集、遺伝性難病の治療に道 国内制度に遅れ／日本経済新聞／2018.09.23 - 06:30
自治医科大学（栃木県下野市）の研究室にある飼育ケースの中を動き回るマウス。遺伝子の一部の変化によって起こる難病「Ｘ連鎖重症複合免疫不全症」を、画期的な遺伝子改変技術「ゲノム編集」を使って治したものだ。感染症になりやすい体質を変えることに成功した。この病気は骨髄移植しか治療法がないが「ゲノム編集ならば、副作用を抑えた治療を実現できるかもしれない」と花園豊教授は期待する。
狙った遺伝子を正確に改変するゲノム編集を使い、遺伝子の一部の変化から起こる様々な遺伝病を治療する研究が進む。ゲノム編集で問題の遺伝子を取ったり、正しいものに入れ替えたりする。全ての細胞でゲノム編集が起きなくても、一部の細胞で正しいたんぱく質ができるようになれば症状は改善する。特定の遺伝性の難病の福音になる可能性があるわけだ。
花園教授の手法はまず注射器で骨髄から病気の細胞を約１万個取り出す。これを培養液に入れてゲノム編集に必要なたんぱく質などを加えると、一部が正しい遺伝子に戻る。これを患者に投与する計画だ。2018年からブタでの試験も始め、19年秋までに人への応用の可能性を確かめる。
同じ自治医科大学の大森司教授は血友病の治療にゲノム編集を使う。肝臓の細胞が血液を固める物質を作るようにする狙いだ。３年以内にサルやブタで有効性や安全性を調べる。大森教授は「政府も遺伝子治療のプロジェクトに力を入れ始めた。日本でもやろうという流れを感じる」と話す。
国内の大学での研究は活発になったが、実用化を見据えると話は別だ。
―― 中略 ――海外は先行しており、中国では16年から、子宮けいがんの原因ウイルスの遺伝子をつぶすのにゲノム編集を使う臨床試験が始まった。欧州では血液難病の臨床試験の計画がある。
一方、日本には明確な指針が無く、先例も出ていないため、研究者は二の足を踏む。関連する遺伝子治療の指針を見直すことを厚生労働省の専門委員会で議論しているが、具体的な新指針の話は進んでいない。
ゲノム編集による治療は他にも課題がある。今年に入り、遺伝子の切断による副作用を指摘する論文が相次ぎ発表された。がん化リスクが上がるという実験例や、遺伝子の誤った部分の切断による副作用が起こる可能性があるという。大規模な遺伝子の欠失が起こるという論文もある。
そうした副作用を減らす新たなゲノム編集の手法の研究も進む。ただせっかく開発しても、日本では実際に使用するまでにまだ時間がかかる。生命倫理に詳しい北海道大学の石井哲也教授は「安全性を担保するためにリスクを評価する基準作りが必要だ」と指摘する。
（ ※引用者注 ―― 文意を損なわないよう留意して割愛しています。）
＜研究者は二の足を踏む＞ といった日本でのゲノム編集による治療。 課題には、制度の遅れも指摘されているが、"副作用" への懸念もあるという。
＜今年に入り、遺伝子の切断による副作用を指摘する論文が相次ぎ発表された。がん化リスクが上がるという実験例や、遺伝子の誤った部分の切断による副作用が起こる可能性があるという。大規模な遺伝子の欠失が起こるという論文もある＞ と...... (2018.09.27）
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