薬が届きにくい脊髄や筋肉へと "薬を届ける研究" 加速! ALSや筋ジスに応用期待!

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 今回注目する下記引用サイト記事薬を届ける研究加速 ALSや筋ジスに応用期待/日本経済新聞/2019.08.18 - 04:30 は、  <薬が届きにくい脊髄や筋肉の難病を治療する研究を大学が加速している。認知症などの患者が多い脳で取り組みが先行するが、脊髄や筋肉の難病は市場規模が小さく、製薬企業が新薬の開発に手を出しづらいこうした部位に薬をうまく運ぶ技術が確立されれば、ALS(筋萎縮性側索硬化症)や、筋ジストロフィーなどの治療薬の開発につながると期待される> と報じている。

 <......薬の成分は通常、血液とともに目的の部位に運ばれていくだが脊髄の近くにある血管は特殊な構造をしていて、細菌やウイルスとともに薬の成分が届くのを邪魔する。筋肉は臓器や組織に比べて血管が少ないため、薬が届きにくい。  このため両部位で発症する病気は治りにくく、難病指定が多い。認知症などに比べると国内の市場規模は小さく、製薬会社による新薬の研究開発が進みにくい状況だ。  脳も「血液脳関門」という強固な壁で守られるが、関連の病気の患者数が多く、薬を届ける技術の開発で先行している。2015年に約520万人だった認知症の国内患者数は25年に約700万人に増える見込みだ。  この技術を応用するなどして、脳に続いて薬を運ぶ技術が求められる脊髄や筋肉を対象とした研究成果が大学で相次ぐ。  日本大学の金沢貴憲専任講師と小菅康弘准教授は、脊髄や脳幹に効率よくALSの薬を届ける技術を開発した。治療効果を期待できる化合物を入れた微小なカプセルの表面に、細胞の膜を通るペプチド(たんぱく質の断片)を付けた。  金沢専任講師はこれまでに鼻の奥から脳に続く神経の隙間を通り、カプセルで薬を脳に運ぶ技術を開発済み。今回はその技術を脊髄などに薬を運ぶのに応用した。  ALSのマウスの鼻にカプセルを投与したところ、神経を通じて脊髄などに到達。運動能力が下がるのを防いだ。「神経が原因で起きる痛みや、脊髄損傷の治療にも使える可能性がある」(金沢専任講師)。10年以内に医師主導の臨床試験(治験)の開始を目指す。  東京薬科大学の根岸洋一教授はたんぱく質を作るRNA(リボ核酸)を入れたカプセルをマウスの脚に注射し、超音波を当てた。筋肉の細胞の膜に穴が開き、RNAを効率的に細胞に運べた。根岸教授は「病気の細胞に欠けたたんぱく質を作らせれば筋ジスを治療できる」と期待する。5年後の治験開始を目指す。  ALS治療薬の国内市場は年間100億円強。認知症の1500億~2千億円や、抗がん剤の1兆2千億円に比べると小さい。多くの病気で1つの薬を作るのに平均で約2千億円、10年以上の期間がかかるとされる。  脊髄や筋肉に薬を届ける基礎研究は欧米や中国など海外の研究機関でも進んでいる。だが患者の数が少なく市場規模が小さい難病では、製薬企業の開発意欲が盛り上がらない事情は日本と同じだ。  研究成果が出たとしても難病は企業努力のみで創薬に結びつけるのは難しい。脊髄や筋肉を含め、国の支援で治験につなげることも必要との指摘は多い。(草塩拓郎)> とある。

 薬を届ける研究加速 ALSや筋ジスに応用期待/日本経済新聞/2019.08.18 - 04:30

 薬が届きにくい脊髄や筋肉の難病を治療する研究を大学が加速している。認知症などの患者が多い脳で取り組みが先行するが、脊髄や筋肉の難病は市場規模が小さく、製薬企業が新薬の開発に手を出しづらいこうした部位に薬をうまく運ぶ技術が確立されれば、ALS(筋萎縮性側索硬化症)や、筋ジストロフィーなどの治療薬の開発につながると期待される

 薬の成分は通常、血液とともに目的の部位に運ばれていくだが脊髄の近くにある血管は特殊な構造をしていて、細菌やウイルスとともに薬の成分が届くのを邪魔する。筋肉は臓器や組織に比べて血管が少ないため、薬が届きにくい

 このため両部位で発症する病気は治りにくく、難病指定が多い。認知症などに比べると国内の市場規模は小さく、製薬会社による新薬の研究開発が進みにくい状況だ。

 脳も「血液脳関門」という強固な壁で守られるが、関連の病気の患者数が多く、薬を届ける技術の開発で先行している。2015年に約520万人だった認知症の国内患者数は25年に約700万人に増える見込みだ。

 この技術を応用するなどして、脳に続いて薬を運ぶ技術が求められる脊髄や筋肉を対象とした研究成果が大学で相次ぐ。

 日本大学の金沢貴憲専任講師と小菅康弘准教授は、脊髄や脳幹に効率よくALSの薬を届ける技術を開発した。治療効果を期待できる化合物を入れた微小なカプセルの表面に、細胞の膜を通るペプチド(たんぱく質の断片)を付けた。

 金沢専任講師はこれまでに鼻の奥から脳に続く神経の隙間を通り、カプセルで薬を脳に運ぶ技術を開発済み。今回はその技術を脊髄などに薬を運ぶのに応用した。

 ALSのマウスの鼻にカプセルを投与したところ、神経を通じて脊髄などに到達。運動能力が下がるのを防いだ。「神経が原因で起きる痛みや、脊髄損傷の治療にも使える可能性がある」(金沢専任講師)。10年以内に医師主導の臨床試験(治験)の開始を目指す。

 東京薬科大学の根岸洋一教授はたんぱく質を作るRNA(リボ核酸)を入れたカプセルをマウスの脚に注射し、超音波を当てた。筋肉の細胞の膜に穴が開き、RNAを効率的に細胞に運べた。根岸教授は「病気の細胞に欠けたたんぱく質を作らせれば筋ジスを治療できる」と期待する。5年後の治験開始を目指す

 ALS治療薬の国内市場は年間100億円強。認知症の1500億~2千億円や、抗がん剤の1兆2千億円に比べると小さい。多くの病気で1つの薬を作るのに平均で約2千億円、10年以上の期間がかかるとされる。

 脊髄や筋肉に薬を届ける基礎研究は欧米や中国など海外の研究機関でも進んでいる。だが患者の数が少なく市場規模が小さい難病では、製薬企業の開発意欲が盛り上がらない事情は日本と同じだ。

 研究成果が出たとしても難病は企業努力のみで創薬に結びつけるのは難しい。脊髄や筋肉を含め、国の支援で治験につなげることも必要との指摘は多い。
(草塩拓郎)


 薬の成分は通常、血液とともに目的の部位に運ばれていくだが脊髄の近くにある血管は特殊な構造をしていて、細菌やウイルスとともに薬の成分が届くのを邪魔する。筋肉は臓器や組織に比べて血管が少ないため、薬が届きにくい。 このため両部位で発症する病気は治りにくく、難病指定が多い。認知症などに比べると国内の市場規模は小さく、製薬会社による新薬の研究開発が進みにくい状況だ> とある。 この点から、<薬が届きにくい脊髄や筋肉の難病を治療する研究を大学が加速している> という動向は、大いに期待されている...... (2019.08.19)













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